一种新的阿尔茨海默氏症药物已获得美国食品和药物管理局的批准。但是，鉴于目前缺乏有效的治疗方法，这样一个重要的里程碑已经变得复杂，因为FDA先前对阿尔茨海默氏症药物的有争议的批准有了新的启示 - 以及一些专家挥之不去的担忧，即炒作可能再次领先于科学。
联邦机构周五决定加速批准由日本生物制药公司卫材和美国制造商Biogen开发的静脉注射剂lecanemab。对于具有有希望的初步临床试验结果以满足未满足的医疗需求的新药，可以加速批准。
有理由保持乐观，有迹象表明，在临床试验中接受该药物的患者比未接受该药物的患者的认知能力下降更少。对于6多万阿尔茨海默氏症患者及其家人来说，一种有效的药物将是天赐之物，这是几十年来错误的开始和失望之后的突破，在寻找一种真正的治疗方法来减缓这种疾病对一个人自我意识的独特破坏性恶化。
但lecanemab对批准的追求一直被先前批准另一种阿尔茨海默氏症药物加速批准所掩盖：aducanemab，作为Aduhelm出售。在aducanemab的开发过程中，临床试验一度停止，因为分析师认为任何进一步的调查都是徒劳的：药物不起作用。尽管如此，在 2021 年，FDA 不顾自己的科学顾问的反对以及医生和患者的困惑批准了该药物。
众议院最近于2019月下旬发布的一份关于该药物批准的报告揭示了FDA和Biogen在推动该药物上市方面的合作程度。在<>年临床试验停止两个月后，Biogen的一位高管和FDA的一位高级官员在一次制药会议上会面，并决定Biogen将继续寻求批准。随之而来的是一家私营公司与其监管机构之间非常不寻常的协调，他们开会数十次审查Biogen的数据，甚至合作为FDA科学顾问提供简报文件，他们将在批准时给出最终建议。
通常，在这些文件中，申请公司和FDA监管机构的意见是分开的。但这一次，任何区别都是混乱的，根据众议院的报告，FDA甚至要求Biogen在报告的公司部分插入FDA起草的语言。
“这份报告中的调查结果引起了人们对FDA在协议方面的失误以及Biogen在Aduhelm批准过程中无视功效和准入的严重担忧，”众议院委员会写道。“如果FDA坚持自己的指导和内部做法，围绕Aduhelm批准的批评可能会避免。
在FDA的科学顾问指出缺乏明确的证据表明阿杜尼单抗减缓了痴呆的发展，以及严重副作用的迹象之后，Biogen及其FDA合作伙伴改变了方向，寻求加速批准 - 批准门槛较低。Biogen只需要证明该药物确实减少了患者大脑中淀粉样斑块的数量，而不是说这种减少实际上阻止了认知能力的下降。公司和FDA工作人员共同努力进行了一项统计分析，证明了预期的结果，尽管联邦官员此前表示，他们不会使用这种次要指标来授权阿尔茨海默氏症药物的批准。
56 年 000 月，阿杜尼单抗获得了加速批准——Biogen 最初计划为此收取 2021，18 美元的费用。但该药物在批准后的势头迅速放缓。主要医疗机构表示，鉴于缺乏对其有效性的经验支持，他们不会使用这种药物。最终，预计将成为该药物最大购买者的Medicare表示，除非在临床试验环境中，否则通常不会涵盖阿杜坎单抗。这导致过去<>个月的患者接受率最低。
这项突破性疗法的批准旨在有意义地改善阿尔茨海默氏症患者的预后，却成为开发它的制药公司和批准它的联邦监管机构的主要尴尬。
但是有更多的治疗方法正在筹备中，下一个在FDA面前的治疗方法是lecanemab。
Lecanemab和aducanemab之间的重要差异和相似之处
简而言之，阿尔茨海默病的主要理论是，大脑中淀粉样斑块的积累会破坏正常的大脑功能并导致其痴呆。但一些专家对这一假设提出了质疑，并指责制药公司和学术界忽视了试图治疗这种疾病的其他途径。新批准的药物Lecanemab和aducanemab都以所谓的淀粉样蛋白假说为前提，并针对这些斑块，希望减轻痴呆症状。
Lecanemab有效性的证据比aducanemab更强。本周发表在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上的临床试验结果表明，与服用安慰剂的患者相比，使用广泛的痴呆措施给予该药物的患者认知能力下降较少。
这使得卫材，Biogen和阿尔茨海默氏症倡导界乐观地认为FDA最终将签署其加速批准。
“我们认为，根据这种治疗临床试验的全部阳性数据，FDA应该批准。同行评审的已发表结果显示，lecanemab将为阿尔茨海默氏症早期阶段的患者提供更多参与日常生活和独立生活的时间。这可能意味着几个月的时间还要承认他们的配偶，孩子和孙子孙女，“阿尔茨海默氏症协会首席科学官Maria Carrillo在给CNN的一份声明中说。
然而，鉴于测量效果的规模相对较小，一些专家敦促谨慎行事，《柳叶刀》的编辑在十二月写道，“Lecanemab是否是一些人建议的游戏规则改变者还有待观察。
像aducanemab一样，这种新药可能最适合疾病早期阶段的人。与aducanemab一样，正如Science上个月报道的那样，有报道称严重的副作用，包括一些死亡，尽管这些死亡的确切相互作用尚不清楚。
我向与阿尔茨海默氏症患者一起工作的医生和社会工作者询问了他们对新药批准的看法，在灾难性的阿杜坎单抗传奇之后不久。宾夕法尼亚记忆中心（Penn Memory Center）社会工作主任艾莉森·林恩（Alison Lynn）告诉我，她听到了兴奋的护理人员和病人的声音。
但临床工作人员有顾虑。“我们的医生似乎对lecanemab更有希望的数据非常乐观，但谨慎，”她说。“即使有更好的数据，与Aduhelm的崩溃带来的一些担忧仍然是一样的。
对公平获取的关切至关重要。医疗保险会覆盖这种药物吗，不像aducanemab？如果没有，获得治疗的机会可能仅限于非常富有的人，因为每年的治疗费用估计在9 200美元至35 600美元之间。理想情况下，患者在接受lecanemab之前会接受淀粉样斑块的脑部扫描，但该程序通常不在Medicare范围内，并且可能自掏腰包花费超过20，000美元。患者仍然需要每两周去医院接受注射，这对与痴呆作斗争的人提供了另一个障碍。
“当痴呆更先进的人进来要求这种药物时，即使数据真的只支持早期使用，我们该怎么办？”林恩说。“基本上，人们对访问的后勤和道德存在担忧。
新的阿尔茨海默氏症治疗方法的批准应该是值得庆祝的。并且有充分的理由相信lecanemab将被证明比aducanemab更成功。
但最近的事件也让我们有充分的理由保持谨慎。这是阿杜尼单抗对未来阿尔茨海默氏症药物的不幸遗产：这是他们必须逃离的阴影。
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